全球首例!13岁白血病患者被碱基编辑治愈( 二 )


但事情并没有那么的顺利 。
再2个月之后的一次检测中,医生还是在她体内发现了癌症的迹象 。
虽然家人和医生都对此表示担忧,不过最终,在为期6个的治疗之后,Alyssa体内癌细胞数量为零!
目前Alyssa仍旧在医院接受监测,防止癌症复发的情况发生 。
不过小女孩本人依旧保持着乐观的心态:

我很感激能有这样的机会,这种治疗方法或许在未来能帮到更多像我这样的小朋友 。
我很期待今年的圣诞节,还想在阿姨的婚礼上做伴娘……我想做很多普通人能做的事情 。

全球首例!13岁白血病患者被碱基编辑治愈

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这便是Alyssa重获新生的故事 。
那么接下来的一个问题便是:
如何做到的?
碱基,它可以说是生命的一种语言 。
我们人类遗传密码的基石包含四种碱基:
正如字母表中的字母能够拼出带有意义的单词一样,我们DNA中的数十亿个碱基也能够拼出人类身体的“说明书” 。
碱基编辑这种方法可以让科学家们聚焦在遗传密码非常精准的位置,然后改变一个碱基的分子结构 , 将其转换成另一个碱基 , 并改变遗传指令 。
医生便利用这样的方式“设计”了一种新型T细胞,并让它来追踪、杀死Alyssa体内的癌变T细胞 。
他们从来自捐赠者的健康T细胞开始着手做编辑工作:

全球首例!13岁白血病患者被碱基编辑治愈

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虽然这次的治疗可以算是取得了初步成功 , 但从技术角度来看,它只是触及了碱基编辑能力的表层 。
正如提出碱基编辑作者之一的David Liu所述:
碱基编辑的治疗应用才刚刚开始 。

那么对于碱基编辑在未来能够带来的更多应用,你期待了吗?
参考链接:
[1] https://www.bbc.com/news/health-63859184
[2] https://news.sky.com/story/teenager-is-leukaemia-free-after-revolutionary-cell-editing-treatment-12765862
[3] https://www.telegraph.co.uk/news/2022/12/11/teenage-girl-leukaemia-cured-month-pioneering-cell-editing-treatment/
[4] https://www.nature.com/articles/nature17946

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