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2022即将上市的新药 2022年最受期待十大上市新药( 四 )

生活百科生物制药


Alnylam已向市场推出了一款ATTR治疗药物，但一个新的候选药物可能会让它在与辉瑞的竞争中占据优势 。vutrisiran是Alnylam公司ATTR药物Onpattro的后继产品，后者每3周进行一次静脉输液，这使得vutrisiran拟定的每3个月一次皮下给药更具吸引力 。
Evaluate Vantage预计，vutrisiran在2026年的销售额可能达到18亿美元，该药预计将于4月14日获得美国FDA的审批决定 。正如Onpattro一样，vutrisiran用于治疗一种遗传性的ATTR淀粉样变性疾病，称为ATTR-多发性神经病（PN），该病会影响神经 。据悉，全世界大约有50000名患者患有遗传性ATTR 。
2款药物都是RNAi疗法，靶向TTR mRNA，以减少组织中导致疾病的TTR蛋白沉积 。在3期HELIOS-A研究中，vutrisiran治疗显著改善了神经病变损害、生活质量、步态速度、营养状况、总体残疾 。此外，患者血清TTR水平快速持续降低与研究中的Onpattro治疗组相比显示出非劣效性 。
虽然vutrisiran有望在ATTR-PN中获得FDA批准，但另一种疾病——ATTR心肌病（CM）却代表着一个更大的市场，该病可导致心脏问题 。辉瑞Vyndaqel/Vyndamax于2019年获得了ATTR-CM适应症批准，实现了令人羡慕的销售增长 。在2021年前9个月，这款口服药物的全球销售额达到14.5亿美元，同比增长69% 。在美国，该药尚未获得ATTR-PN适应症批准 。
在ATTR领域，Ionis公司的反义药物Tegsedi也占据有一定的市场份额 。阿斯利康已支付2亿美元买进了该公司的后继产品eplontersen，目前正在进行3期临床使用 。此外，阿斯利康最近还从Neurimmune获得了一项早期资产的许可，该药名为NI006，是一种靶向淀粉样蛋白错误折叠构象的抗体 。
8、Mavacamten
公司：百时美施贵宝
适应症：肥厚型心肌病
预计2026年销售额：17亿美元
mavacamten是BMS在2020年斥资131亿美元收购MyoKardia的核心产品，很可能会在今年开始其商业旅程 。BMS首席执行官Giovanni Caforio从一开始就表示，该药物作为解决梗阻性肥厚型心肌病（HCM）根本原因首创疗法的潜力证明了购买价格的合理性，更不用说在不太常见的非梗阻性疾病中的额外机会了 。
对于BMS而言，当与辉瑞合作的抗凝血剂Eliquis（目前是BMS最畅销药物）在当下十年后半段跌入专利悬崖时，mavacamten可能成为该公司下一个巨大的心血管资产 。BMS的数据显示，mavacamten在2029年的非风险调整收入可能超过40亿美元 。Evaluate Vantage在2022年的报告中预测2026年该药物的销售额为17亿美元 。
mavacamten最初开发用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM） 。基于其作用机制和治疗活性证据，mavacamten也正在临床上研究用于治疗有症状的非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）和射血分数保留的心力衰竭（HFpEF） 。
据BMS称，mavacamten治疗有症状梗阻性HCM原本有望在2022年1月获得FDA的审批决定，但该机构在2021年11月将最后期限推迟了3个月，因为该机构需要更多时间来审查与拟定的风险评估缓解策略（REMS）相关的更新信息 。BMS提交的文件中包括REMS项目，该项目通常针对具有重要副作用的药物 。在3期临床试验中，BMS报告称，mavacamten的安全性和耐受性与安慰剂组相似 。
9、Cita-cel
公司：强生/传奇生物
适应症：多发性骨髓瘤
预计2026年销售额：17亿美元
几年前，由传奇生物与强生合作开发的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法cilta-cel成为了ASCO年会上的宠儿，这是一款靶向BCMA的CAR-T疗法，用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤（MM） 。去年，cilta-cel获得了美国FDA的优先审查 。强生与传奇生物已迅速成立了销售队伍，并建立了营销平台，准备在获得预期的监管批准后就立即行动起来 。但后来，事情发生了转变 。

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